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近年来，社会各界对罕见病的关注度逐步提升。继去年政府工作报告首次提出“加强罕见病用药保障”引发广泛关注后，今年两会期间，罕见病再次成为代表委员们热议的话题之一。全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威今年带来两份提案，分别关注将罕见病高值药纳入政策性商保范围、罕见病治疗用特医食品严重短缺这两个问题。

“2022年国家医保谈判过后，我国现行的《基本医疗保险药品目录》已经纳入《第一批罕见病目录》中31种罕见病的73种罕见病治疗药品，但仍有部分罕见病药品尤其是罕见病高值药品尚未进入国家医保。”蔡威提出，商业健康保险需及时介入。他注意到，目前我国部分地区推出的政策性商保具有政府背书、投保门槛低、赔付力度大、广覆盖等优点，同时也存在理赔门槛高、自付免赔额高、仅限医保目录内药品报销及既往症史限制等不足。而各地的政策性商保差异性很大。以佛山的平安佛保险、广州的穗岁康为代表的政策性商保，突破了罕见病患者的参保限制，成为罕见病高值药多方共付模式的有力补充。

因此，他建议政府为政策性商保上市制定规范，参与政策性商保设计，保障罕见病患者参保需求。通过政策引导和监管，规范政策型商业保险的产品设计和价值导向，避免承保机构对参保人设计过高的自付免赔额及针对罕见病患者不合理的免赔条款和既往症史限制，最终使政策性商保实现“保本微利”的政策效果。在合理的盈利空间内，让政策性商保和其他支付方（政府、企业、社会）一起为罕见病高值药保障提供解决方案。他还建议，政府可以加强政策性商保的宣传，引导公众参保。引入竞争机制，保证政策性商保的可持续性，使罕见病患者能够获得持续、稳定的高值药补充保障，实现罕见病患者的药物可及。

蔡威也关注到氨基酸代谢障碍病治疗用特医食品严重短缺的问题。他介绍，这是一类因某种或某些氨基酸代谢异常引起的以神经系统损害为主要表现特征的遗传性罕见病，全国患病总人数约有几十万。他们不能食用包含所有氨基酸的天然食品（如肉、蛋、奶、鱼、虾、大米、小麦、各种杂粮和豆类等），需要吃氨基酸代谢障碍配方食品，而且需要终生作为日常饮食食用。

我国对特医食品实行注册审批制，目前获得特医食品注册证书的只有一款进口的苯丙酮尿症氨基酸配方食品。蔡威说，病患获得这类特医食品的主要途径是通过跨境电商，或通过非正常渠道从印度等国购买，也有个别患者得到国外某些企业的慈善赞助。但跨境电商销售的进口产品价格昂贵、经常断货，慈善赞助也只能短时间解决小部分病患的需求，且患者不能在临床医生或营养师的指导下食用，因而影响疗效。“这些因素导致很多病患不再坚持食用特医食品而改食普通食品，使原本得到控制的病情再次恶化，出现智力障碍、精神异常等各种症状，给家庭带来沉重的精神负担和经济负担。”

为什么国内没有生产这类食品的企业？蔡威调查发现，国内原先有这类企业，但在2018年实行特医食品注册制后，由于无法采购到合法的生产该类产品所需要的氨基酸原料，所以无法获得注册批准证。“相关部门对氨基酸执行什么样的标准存在分歧，进口氨基酸也因为没有官方认可的标准而无法入关。”

参考他国经验，蔡威呼吁相关部门尽快解决食品级氨基酸的执行标准和生产许可问题，帮助企业解决相关特医食品注册许可的难点。另外，他认为要按照指定标准，尽快启动对国内较大食品企业进行评估、审核和签发氨基酸食品生产许可证试点，并督促地方监管部门进行监督管理，保障产品质量。